Vertex在III期动物模型中测试CF三联疗法

2021-11-22 03:30:10 来源:

在两项III期研究工作里，Vertex Pharmaceuticals将开始检验VX-445，tezacaftor和ivacaftor的第一组作为囊性纤维化（CF）患儿的潜在放射治疗建议书。第一项试验将对将近360名CF患儿的共同麻醉药透过评估，他们拥有F508del等位基因单光盘和一个成比例新功能等位基因，主旨大力支持在美国提交新药申请（NDA）。第二个将包括将近100名脑癌F508del等位基因两个光盘的患儿，这是该疾病最常见的遗传学形式，并且也被设计用于大力支持在美国提交该偏序的申请，Vertex问道。第二阶段的数据显示，当VX-445被得不到有两个F508del等位基因且已经接受tezacaftor和ivacaftor的CF患儿时，ppFEV1(百分比预期强迫麻醉用量在一秒内)从较宽到第四周的放射治疗低水平提高了11个百分点。在II期研究工作里，该新公司引述，VX-445人口为120人麻醉药往往兼具更佳的持续性，且大多数不良事件真相的严重高度明显至里度。"对VX-445透过这两项的研发，标志着我们朝着绕过两种不同的下一代三重共同建议书的目的迈进了极其重要的一步，使我们需要将比较好的建议书感受到CF的人，"总裁兼首席执行长杰弗里·莱登(Jeffrey Leiden)问道。"我们认识到很多CF患儿正在赶紧他们疾病不可避免的首次放射治疗，我很后悔我们需要将VX-659和VX-445绕过到这两项性研究工作里。"该新公司还公布了一项每日一次的增效剂VX-561的相容性和有效性结果，该抑制剂作为三重共同建议书的一部分与下一代矫正器（VX-659或VX-445）和tezacaftor依赖性于兼具一个F508del等位基因和一个成比例新功能等位基因的人。在这些研究工作里，对于VX-659和VX-445人口为120人麻醉药，观察到ppFEV1从较宽到放射治疗第四周的平均和绝对值计有12.2%和11.7%。每日一次的人口为120人麻醉药往往兼具更佳的持续性，且大多数不良事件真相的严重高度为轻至里度。Vertex引述，它打算为VX-561进一步卓有成效剂用量测定，以大力支持下一代每日一次人口为120人麻醉药的潜在末期研发。原文出处：http：//www.pharmatimes.com/news/vertex_to_test_cf_triple_combo_therapy_in_phase_iii_trials_1233503此文系由梅斯医学（MedSci)原创校对解释器，转载须授权！